Rapporto sui medicamenti 2023
Da dieci anni osserviamo lo sviluppo del mercato dei medicamenti

I medicamenti sono di importanza cruciale nell’assistenza sanitaria. Possono influenzare positivamente il decorso delle malattie, accorciare o evitare onerose degenze ospedaliere e incrementare la qualità della vita dei pazienti. D’altra parte, i medicamenti generano costi elevati e talvolta non mantengono le promesse in termini di prestazioni, non sono utilizzati secondo le più recenti conoscenze mediche o sono eccessivamente costosi.

   
Le nostre cifre indicano un uso sempre più frequente dei medicamenti: il numero di persone che acquistano medicamenti e la quantità di medicamenti utilizzati per persona sono in aumento. Rivelazione interessante: i nuovi medicamenti sono spesso molto costosi, con prezzi che superano solitamente i 1000 franchi per confezione. Ma non sempre le nuove terapie sono migliori di quelle precedenti, e nel 2022 solamente quattro dei 45 nuovi principi attivi dei medicamenti hanno presentato un reale carattere innovativo. Il pubblico deve poter essere certo di non pagare prezzi eccessivi, in particolare nel caso delle pseudo-innovazioni. Per scoprirlo, è necessario avere una visione chiara e imparziale degli sviluppi. Ciò è reso possibile da Helsana Assicurazoni, la più grande assicurazione malattia della Svizzera, che presenta ora per la decima volta il Rapporto sui farmaci. La pubblicazione del Centro europeo per la medicina farmaceutica (ECPM) dell’Università di Basilea che ne è alla base è disponibile per il download. Grazie alle analisi, la popolazione e i decisori ottengono una panoramica sulle evoluzioni del mercato dei farmaci. Le informazioni mirano a promuovere un utilizzo ragionevole ed efficiente dei medicamenti e forniscono delle solide basi per dibattiti di politica sanitaria.

Questi medicamenti contribuiscono in modo significativo all’aumento dei costi.

Nell’ultimo anno, 6,8 milioni di persone (+5,2% rispetto all’anno precedente) hanno acquistato 127 milioni di confezioni di farmaci (+3,7%), generando costi aggiuntivi totali per 360 milioni di franchi (+4,4%). L’incremento dei costi è principalmente causato da medicamenti relativamente recenti nel segmento dei prezzi elevati. Ciò si traduce in costi pro capite molto elevati per le terapie moderne, come quelle per il cancro, il diabete o la fibrosi cistica.

I farmaci antitumorali rappresentano solo lo 0,7% delle confezioni acquistate, ma generano oltre un miliardo di franchi. Le moderne monoterapie per il trattamento del cancro sono estremamente costose e oggi ammontano a 30 000 franchi o molto di più per persona all’anno. La combinazione di diversi farmaci costosi in un’unica terapia comporta costi particolarmente elevati.

   
Il mercato del diabete sta attraversando attualmente una fase di cambiamento grazie a nuovi approcci terapeutici. Questa diffusa malattia ha registrato un aumento dei costi di 50 milioni di franchi e nel 2022 ha comportato costi totali pari a 411 milioni di franchi. Due nuovi medicamenti per la riduzione della glicemia e la perdita di peso hanno segnato un significativo aumento dei costi, rispettivamente del +57% e del +32%. In passato, una terapia costava circa 650 franchi all’anno, mentre oggi si attesta a 1000 franchi in più. Questi nuovi medicamenti sono stati assunti da oltre 110 000 persone.

   
Un nuovo medicamento per la fibrosi cistica comporta un costo di circa 120 000 franchi per persona all’anno. In totale sono state trattate 500 persone. I costi pari a circa 68 milioni di franchi per un singolo medicamento rappresentano un onere importante per il sistema sanitario e si ripetono ogni anno.

È necessario ridurre i prezzi dei medicamenti, adottando uno sconto sulla quantità.

Il rapporto sui farmaci evidenzia un incremento dell’assunzione di prodotti sempre più costosi. Ogni anno, la popolazione ne constata le conseguenze nell’aumento dei premi dell’assicurazione malattia. La formula prescritta per la determinazione dei prezzi attraverso il confronto tra i prezzi dei preparati di uso analogo in Svizzera (confronto terapeutico trasversale; CTT) e i prezzi dei preparati all’estero (confronto dei prezzi applicati all’estero; CPE), con l’aggiunta di un eventuale supplemento per l’innovazione, porta inevitabilmente a una spirale dei prezzi al rialzo, perché il valore di riferimento viene fissato sempre più in alto. Affinché i costi non continuino a crescere in questa misura, occorre adeguare sostanzialmente le regole per la definizione dei prezzi. Un elemento importante deve essere la riduzione automatica dei prezzi quando un medicamento viene utilizzato con maggior frequenza, secondo il principio dello sconto sulla quantità.

• Dei prezzi dipendenti dalla quantità rallenterebbero la crescita dei costi. Finora, il numero di confezioni vendute, il fatturato o i costi totali di una singola terapia non sono stati un criterio per la determinazione dei prezzi. Il fatturato di un singolo medicamento può quindi aumentare in modo incontrollato. Se un medicamento viene venduto con maggiore frequenza, dovrebbe necessariamente portare a una riduzione del prezzo al di sopra di una certa soglia di fatturato.
• Nel processo di omologazione dei nuovi medicamenti, sarebbe opportuno verificare meglio se si tratti effettivamente di un’innovazione con un elevato beneficio e una necessità medica. Ad esempio, dei 45 nuovi principi attivi omologati nel 2022, ossia principalmente farmaci oncologici e immunosoppressori, solo quattro si basavano su nuovi meccanismi d’azione. Quando un nuovo medicamento arriva sul mercato, dovrebbe essere migliore o più economico della terapia esistente.
• Una maggiore trasparenza nella definizione dei prezzi può essere d’aiuto. Sebbene esistano criteri chiari per la definizione dei prezzi, questi sono spesso stabiliti attraverso trattative segrete tra l’industria farmaceutica e l’Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP). In quanto assuntore dei costi, il pubblico dovrebbe sapere come vengono negoziati i prezzi tra l’industria farmaceutica e l’UFSP e deve poter contare sul fatto che non vengono pagati prezzi eccessivi, ad esempio per le pseudo-innovazioni.
• Infine, ma non meno importante, il mercato dei farmaci offre prodotti altrettanto efficaci ma più economici, sia in forma di preparati originali che di equivalenti preparati assimilabili. In quest’ultimo caso si parla di generici o biosimilari. Un maggiore impiego di queste alternative offrirebbe un grande potenziale di risparmio che finora è stato sfruttato in misura insufficiente. Per gli anni dal 2019 al 2022, si stima una cifra considerevole di 270 milioni di franchi svizzeri solo nel settore dei biosimilari. Un lavoro di informazione sull’equivalenza in termini di efficacia terapeutica, tollerabilità e sicurezza dei prodotti di riferimento e dei biosimilari, così come l’abolizione di un errato sistema di incentivi che favorisce la prescrizione di medicamenti più costosi, potrebbero quindi far risparmiare denaro senza compromettere la qualità.

Poche persone interessate causano costi milionari. Il beneficio individuale e sociale giustifica un costo così elevato per l’assicurazione di base?

Per il trattamento della fibrosi cistica (FC) sono disponibili medicamenti innovativi chiamati «modulatori CFTR» (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Per la prima volta, consentono di trattare la causa della malattia anziché limitarsi ad alleviare i sintomi. La terapia è quindi stata rivoluzionata, migliorando in modo significativo la qualità di vita delle persone colpite, con effetti economici e sociali positivi. Tuttavia, a questi effetti positivi si contrappongono i costi dei farmaci estremamente elevati. I costi annuali ricorrenti della terapia con il farmaco Trikafta® sono stimati in 120 000 franchi per persona: un importo di molte volte superiore rispetto ai costi dei medicamenti per la terapia della fibrosi cistica nel periodo precedente all’introduzione dei modulatori CFTR. Nel 2022, le spese complessive per tutti i modulatori CFTR negli adulti si sono aggirate sui 70 milioni di franchi. Poiché Trikafta® può essere utilizzato in modo molto più ampio rispetto alle altre alternative, le sole spese per i pazienti trattati con Trikafta® ammontano a 68 milioni di franchi.

Uso sempre più diffuso con conseguenze costose
Una base importante per stabilire il prezzo di un nuovo medicamento è il confronto terapeutico trasversale. L’Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) si orienta su preparati simili; nel caso di Trikafta® probabilmente sul modulatore CFTR Kalydeco®, molto costoso. Ma questo confronto scricchiola. Mentre Kalydeco® era adatto solo a una minima parte dei malati di FC, Trikafta® può essere utilizzato per la maggior parte delle persone colpite. 

Il prezzo elevato del medicamento, utilizzabile in modo molto più ampio, ha fatto sì che Trikafta® fosse uno dei 20 principi attivi più costosi già nel secondo anno successivo al lancio, con un fatturato pari a 68 milioni di franchi. E questo per solo 500 persone trattate. Ciò rende Trikafta® la causa principale dell’enorme aumento dei costi dei medicamenti che agiscono sul sistema respiratorio. E probabilmente non si fermerà qui, perché è prevedibile un ulteriore aumento delle quantità di Trikafta®. Sono infatti già in corso studi per l’impiego del farmaco in mutazioni CFTR diverse da quelle per le quali è stato finora autorizzato. E sono prevedibili altri nuovi prodotti. Da un lato, ciò offre a un maggior numero di persone interessate la possibilità di un trattamento efficace. Tuttavia, un tale aumento dei quantitativi deve riflettersi anche sul prezzo. Questo è l’unico modo per far sì che il costo dei medicamenti rimanga finanziabile per l’assicurazione di base.

Con prezzi di lancio più bassi, molte più persone colpite avrebbero potuto beneficiare tempestivamente di terapie migliori.

Se un nuovo principio attivo promette una cura, non solo a breve ma anche a lungo termine, è una grande conquista. In passato, l’epatite C veniva trattata con farmaci solo parzialmente efficaci. Il trattamento non aveva successo in quasi la metà delle persone trattate, con gravi effetti collaterali e molte controindicazioni. Il trattamento durava solitamente dalle 24 alle 48 settimane. Oggi sono disponibili principi attivi antivirali ad azione diretta (direct-acting antiviral agents, DAA) che presentano tassi di guarigione più elevati. L’ultima generazione è stata omologata in Svizzera nel 2014 e, secondo le conoscenze attuali, ha portato all’eliminazione del virus dall’organismo e quindi a una guarigione completa nel 95% dei casi dopo otto-dodici settimane di trattamento. Questi DAA di seconda generazione sono un esempio emblematico dell’ingresso sul mercato di una nuova classe di medicamenti con risultati terapeutici significativamente migliori. Il loro impiego ha portato a un chiaro aumento dell’efficacia del trattamento e, nel frattempo, a un significativo incremento del numero di trattamenti iniziati, dei costi pro capite e dei costi totali.

   
Poiché il prezzo di lancio delle moderne terapie DAA era molto alto con poco meno di 90 000 franchi, il loro impiego era inizialmente limitato ai pazienti con malattia in stadio avanzato e danni epatici rilevanti. Il problema del budget ha originato un razionamento nel trattamento delle persone infette. Oggi i costi del trattamento si aggirano intorno ai 30 000 franchi. Prezzi di lancio più bassi avrebbero quindi potuto evitare la limitazione. Di conseguenza, tutte le persone infette note e disposte a sottoporsi al trattamento avrebbero potuto essere curate o guarire rapidamente al momento dell’introduzione dei DAA e si sarebbero evitate ulteriori infezioni.

Gli attuali costi totali associati all’epatite C derivano quasi esclusivamente dal trattamento farmacologico e solo in minima parte dai costi di altri farmaci, degenze ospedaliere e visite mediche. Il livello complessivo di tutti i costi è quasi lo stesso di prima dell’introduzione dei DAA di seconda generazione. Siccome i nuovi DAA consentono una guarigione, non solo si evitano i costi successivi, ma si prevengono anche i contagi. Questa situazione ha migliorato il rapporto costi-benefici di questi medicamenti. Ma questo non significa necessariamente che il prezzo sia adeguato. Difatti, i benefici sociali ed economici non sono un criterio per la determinazione del prezzo nell’ambito dell’assicurazione di base. Dal punto di vista del budget, i costi del trattamento per una singola persona rimangono elevati con 30 000 franchi, soprattutto perché il beneficio principale, ossia evitare gravi complicazioni tardive, è notevolmente ritardato.

   
La strategia svizzera contro l’epatite mira a eliminare un giorno l’epatite virale in Svizzera. Ma per garantire la sostenibilità finanziaria di questo obiettivo, è importante che i prezzi dei farmaci continuino a scendere. Con i prezzi attuali, il trattamento farmacologico delle 30 000 persone infette stimate nella sola Svizzera costerebbe ancora circa 900 milioni di franchi.

Ulteriori informazioni, ad esempio sulla metodologia utilizzata, le cifre dettagliate, numerosi grafici e fatti relativi a quanto riportato sopra e ad altri argomenti, come un’analisi speciale sull’HIV, sono disponibili nel Rapporto di Helsana sui farmaci. In particolare, il dettagliato capitolo sullo sviluppo del mercato dei medicamenti, in termini di meccanismo d’azione, principio attivo e preparato specifico, fornisce ulteriori conoscenze sugli argomenti trattati.